Ossium Health fue pionera en un método para criopreservar la médula ósea y realizó más de dos docenas de trasplantes exitosos. Ahora busca expandir su tecnología para que cualquier persona que necesite médula ósea pueda acceder a ella rápidamente.
Montrail Moore tenía 48 años cuando le diagnosticaron leucemia el año pasado. Sus médicos en Franciscan Health en Indianápolis le dieron malas noticias: la enfermedad era agresiva. Tenían la esperanza de realizarle un trasplante de médula ósea, un procedimiento en el que las células sanas de un donante reemplazan las dañadas del paciente. Pero no encontraron un donante compatible en su familia ni en el registro de donantes vivos.
Entonces Moore se enteró por su oncólogo de una nueva y vanguardista opción: podía recibir un trasplante de un donante fallecido que había sido criopreservado en un biobanco de Indianápolis. En enero, Moore se sometió al procedimiento y su salud comenzó a mejorar. Ahora considera la fecha del trasplante como su nuevo cumpleaños. «Me dio una nueva vida», le dijo a Forbes.
La cirugía de Moore es una de las 29 realizadas con médula ósea de Ossium Health, la startup que ha sido pionera en la tecnología para extraerla de donantes fallecidos y congelarla. Todas las cirugías, que formaron parte de ensayos clínicos o programas de uso compasivo, fueron exitosas. Incluso, a principios de este año, la empresa con sede en San Francisco realizó su primer trasplante a un paciente pediátrico, un niño de 14 años. Ossium se prepara ahora para comercializar su médula ósea de donantes fallecidos para el tratamiento de cánceres de la sangre el próximo mes de febrero y, posteriormente comenzará a desarrollar una cartera de otras terapias con células madre.
“Mucha gente nos decía que lo que estábamos haciendo era una locura, y en particular muchos médicos nos lo decían”, afirma Kevin Caldwell, cofundador y director ejecutivo de Ossium. “Los médicos nunca se habían planteado obtener médula ósea de un donante fallecido y simplemente asumían que no sería tan buena o que no funcionaría”.
Los corazones y los pulmones deben trasplantarse pocas horas después del fallecimiento del donante, y no pueden criopreservarse debido al daño que provocan la congelación y la descongelación. (Actualmente se están realizando investigaciones para lograrlo). La médula ósea, en cambio, puede congelarse con éxito gracias a las propiedades únicas de las células madre. Sin embargo, los médicos siempre habían dependido de donantes vivos y necesitaban convencerse de que el uso de médula ósea congelada no suponía riesgos adicionales para los pacientes. Todos los trasplantes de médula ósea conllevan riesgos significativos, como la enfermedad de injerto contra huésped (EICH) y daños en los órganos.
Hace una década, Caldwell, un exconsultor de atención médica de McKinsey de 40 años, se asoció con el experto en criopreservación Erik Woods, de 54 años. Creían que almacenar médula ósea de donantes fallecidos, material que antes era desechado por las organizaciones de donación de órganos, podría salvar la vida de los pacientes al permitirles recibir tratamiento prácticamente a demanda sin tener que preocuparse por encontrar un donante compatible.
Desde entonces, Ossium ha recaudado 158 millones de dólares de inversores como First Round Capital y General Catalyst, con una valoración de 300 millones de dólares (según su última ronda de financiación en 2023). Se prevé que los ingresos alcancen los 35 millones de dólares este año, un 75% más que los 20 millones del año pasado. Caldwell estima que el próximo año será el de mayor crecimiento para Ossium, con ingresos que superarán los 120 millones de dólares. Prevé que el número de trasplantes supere los 60 el próximo año y se acerque a los 200 en 2028, con el objetivo de llegar a atender a más de 10.000 pacientes al año a medida que aumente la cantidad de médula ósea que almacena y la disposición de los médicos a utilizarla.
La médula ósea que utiliza actualmente Ossium no está regulada por la FDA porque la agencia ha determinado que se rige por las mismas normas que la médula ósea de donantes vivos. Aun así, Ossium decidió realizar estudios clínicos para recopilar datos que convencieran a los médicos de su eficacia y seguridad.
Han descubierto que su médula ósea no solo es tan buena como la de un donante vivo, sino que incluso podría ser mejor. Esto se debe a que los cuerpos vertebrales, los segmentos óseos de la columna, contienen una cantidad extremadamente rica de médula ósea roja activa. Sin embargo, los médicos no pueden extraerla de ahí en donantes vivos —acceder a la columna sería demasiado arriesgado— y, en su lugar, obtienen el material principalmente de la parte posterior del hueso de la cadera.
Hasta ahora, la médula ósea de Ossium se ha utilizado para tratar el cáncer de sangre y, en un caso, la anemia aplásica grave, una enfermedad rara y seria en la que la médula ósea deja de producir suficientes glóbulos rojos nuevos. Pero Caldwell y Woods tienen ideas sobre cómo producir variantes, por ejemplo, modificando la proporción de diferentes células, que podrían ser más adecuadas para tratar otras enfermedades.
Ossium Health
Además de su médula ósea, Ossium también utiliza material óseo sobrante para producir injertos de matriz ósea criopreservada, llamados OssiGraft, para la reparación, el reemplazo y la reconstrucción de la columna vertebral, la pelvis y las extremidades en cirugía ortopédica. Asimismo, firmó un contrato por un valor de hasta 125 millones de dólares en 2024 con la Biomedical Advanced Research and Development Authority (BARDA), una agencia federal estadounidense, para almacenar médula ósea en caso de una emergencia radiológica o nuclear. Estas cifras contribuyeron a que Ossium figurara en la lista Forbes Next-Billion Dollar Startups de este año, nuestra lista de empresas con mayor probabilidad de alcanzar una valoración de mil millones de dólares.
«Desbloquear el potencial de la médula ósea es realmente fascinante», afirma Lawrence Barclay, socio director de la firma de capital riesgo Manta Ray (fundada por el multimillonario polaco Sebastian Kulczyk), que invirtió en Ossium. «Otras partes del cuerpo se han utilizado de forma inteligente. Esta no».
En el primer biobanco de médula ósea del mundo, ubicado en Indianápolis, el personal de Ossium, ataviado con trajes blancos similares a los de un astronauta, gafas protectoras y guantes de malla metálica, trabaja con sierras quirúrgicas en los huesos extraídos de la columna vertebral de un donante fallecido. Llegar a la médula ósea y extraerla de forma segura es un proceso lento y bastante doloroso.
Al finalizar este proceso, que dura entre cuatro y seis horas, el osmio contiene bolsas de un líquido rojo claro. Estas se almacenan en tanques gigantes con capacidad para hasta 850 bolsas a -150 grados Celsius hasta que los pacientes las necesiten. Un donante puede tratar a tres pacientes en promedio.
Ossium posee 15 patentes sobre su proceso de extracción y almacenamiento de médula ósea. «Hay que ser muy cuidadoso en cada paso del proceso», afirma Woods. «Les pedimos a estas células que fortalezcan el sistema inmunitario del paciente para el resto de su vida. Ese es el poder del trasplante de células madre, pero es fundamental proporcionar células de calidad, de lo contrario, el proceso no funcionará». Por consiguiente, Ossium actualmente solo puede procesar cuatro donantes al día.
La pregunta ahora es cómo ampliar esta tecnología. En el biobanco de Indianápolis, Caldwell muestra una máquina con un borde de trabajo que parece un trozo grande de lana de acero. Se utilizará para el desbridamiento, es decir, la eliminación del material innecesario del hueso, y podría reducir el tiempo del proceso en 30 minutos.
Él cree que los avances tecnológicos en desarrollo podrían reducir el tiempo de preparación a dos horas, lo que permitiría al centro de Indianápolis procesar a miles de donantes al año y, por lo tanto, ayudar a miles de pacientes más. «La idea es convertirnos en la principal fuente de células de médula ósea para trasplantes durante la próxima década y mejorar los resultados para los pacientes», afirma Caldwell.
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Caldwell creció en Tennessee. Sus padres eran jóvenes cuando él nació, de tan solo 19 y 16 años. Pasó muchos días de su infancia viajando desde Nashville, donde vivían, hasta la granja de sus abuelos paternos en la campiña del oeste de Tennessee. Fue el primero de su familia en ir a la universidad, donde estudió física y economía en el MIT y luego se licenció en Derecho en Harvard. «Me interesé por la astrofísica porque, por las noches, me quedaba solo con el cielo y me compré un telescopio», recuerda. Pero Caldwell decidió que no quería ser físico ni abogado. Tras graduarse, se unió a un amigo en Bridgewater Associates, el fondo de inversión libre fundado por Ray Dalio, donde se convirtió en operador de divisas durante la crisis financiera de 2012. Dos años después, cambió de rumbo nuevamente y se incorporó al equipo de salud de McKinsey, asesorando a compañías farmacéuticas globales que buscaban adquisiciones.
“Mucha gente nos decía que lo que estábamos haciendo era una locura”.
Kevin Caldwell, cofundador y director ejecutivo de Ossium
En aquel entonces, estaban surgiendo nuevos enfoques inmunológicos para el tratamiento del cáncer. Pero si bien estos tratamientos, como las terapias con células CAR-T, eran innovadores, también eran complejos y costosos. Un solo tratamiento requería recolectar las células inmunitarias del paciente, modificarlas genéticamente y luego reintroducirlas en su cuerpo: un proceso complejo y personalizado que a veces podía costar más de un millón de dólares. «Pensé que la industria necesitaba un enfoque diseñado para ser industrializado, que permitiera desarrollar la capacidad de tratar a cientos de miles de pacientes, y potencialmente a millones, con el tiempo», afirma Caldwell.
Woods, director científico de Ossium, tenía experiencia técnica en criopreservación y células madre. Se doctoró en ingeniería biomédica por la Universidad de Purdue y posteriormente realizó un posdoctorado en la Facultad de Medicina de la Universidad de Indiana, donde se centró en métodos mejorados de aislamiento y criopreservación de células madre de sangre del cordón umbilical. (La médula ósea es una fuente de células madre, la sangre del cordón umbilical otra). Antes de Ossium, cofundó General BioTechnology, que gestionaba un criobanco comercial y fue adquirida por Cook Medical, la empresa de dispositivos médicos propiedad de la multimillonaria familia Cook, en 2012. «Les presenté la idea de Ossium», comenta. «Les envié varios correos electrónicos. Me dijeron: «No, no queremos hacerlo»».
El mundo de las personas interesadas en la criopreservación es pequeño, y Caldwell y Woods se conocieron a través de un grupo llamado Organ Preservation Alliance, que Caldwell había ayudado a fundar cuando aún trabajaba en McKinsey. En una reunión en Stanford en 2015, comenzaron a hablar sobre las posibilidades de preservar la médula ósea y decidieron lanzar Ossium juntos en 2016.
“Rápidamente nos hicimos muy amigos, casi como hermanos”, dice Woods. (Un tercer cofundador, Sebastian Giwa, dejó la empresa en 2018). Ambos son fanáticos del fitness: Woods es entrenador personal certificado y ha corrido tres maratones, y entrena cinco días a la semana, mientras que Caldwell adelgazó de 109 kilos a 86 kilos y ahora camina tres kilómetros para ir y volver del trabajo cargando una mochila de 23 kilos.
En la oficina de Ossium, Caldwell señala fotos suyas en la pared con diferentes pesos. «El objetivo de nuestra empresa es mejorar la salud y la longevidad de los seres humanos. ¿Qué significaría interiorizar esa misión y vivirla intensamente?», pregunta.
El fallecido premio Nobel E. Donnall Thomas realizó el primer trasplante de médula ósea en 1956. Hoy en día, más de 1,5 millones de personas se han sometido a uno. «Es la inmunoterapia original, anterior a todos estos fármacos innovadores que tenemos en oncología», afirma el Dr. Sager Patel, profesor asociado de medicina en el Instituto Oncológico Huntsman de la Universidad, quien ha colaborado con Ossium en sus ensayos clínicos.
Pero depender de donantes vivos presenta grandes problemas. Al menos el 70% de los pacientes que necesitan un trasplante de médula ósea no tienen un familiar compatible y necesitan un donante no emparentado. Si bien los médicos pueden buscar en los registros un donante compatible, no todos los pacientes lo encontrarán. Las probabilidades son aún peores para los pacientes negros y del sur de Asia debido a la falta de diversidad entre los donantes. El tiempo también es un problema. Los pacientes con cáncer que necesitan tratamiento pueden no tener los dos a cuatro meses que puede tomar encontrar un donante vivo. Ossium se compromete a entregar la médula ósea a los pacientes en un plazo de 72 horas. «Muchos pacientes recaerán o morirán mientras buscan un donante», afirma Caldwell.
Ossium Health
Caldwell y Woods comenzaron con un presupuesto muy ajustado y alquilaron un espacio en la parte trasera del laboratorio de un amigo. Caldwell recaudó 650.000 dólares de First Round Capital en 2016. Agotó sus ahorros para la jubilación (plan 401k), mientras que Woods vendió su casa. «No hay riqueza en mi familia a la que pudiera recurrir», dice Caldwell. «No tenía un tío rico que me ayudara. Era una cuestión de vida o muerte». En 2018, Ossium recaudó 10 millones de dólares en una ronda de financiación Serie A liderada por First Round.
El siguiente paso fue conseguir algunas columnas vertebrales para experimentar con la extracción y congelación de la médula ósea. Para ello, necesitaban el apoyo de algunas de las 55 organizaciones nacionales sin ánimo de lucro dedicadas a la obtención de órganos, que recuperan órganos tras el fallecimiento de personas que se han inscrito como donantes. Caldwell ya se había reunido con el director ejecutivo de una de estas organizaciones, LifeGift, con sede en Houston, y esta se unió a ellos en 2016. A partir de entonces, comenzó a viajar por todo el país para reunirse con los directores de otras organizaciones sin ánimo de lucro en Colorado, Tennessee, Arizona y otros lugares.
“Es la inmunoterapia original, anterior a todos estos fármacos llamativos que tenemos en oncología”.
Dr. Sager Patel, del Instituto Oncológico Huntsman de la Universidad de Utah.
Aunque a menudo se necesitaban varias reuniones para superar la burocracia y convencerlos de que se podía confiar en una startup, las organizaciones sin fines de lucro se mostraron receptivas a la idea. «Les explicaba la escasez de médula ósea y cómo morían pacientes a diario, y en lugar de utilizarla, se enterraba o incineraba», cuenta Caldwell. «Si tu misión es usar a este donante para salvar vidas y estás desperdiciando parte de él, ¿cómo puedes negarte? Prácticamente todos dijeron que sí».
Actualmente, Ossium colabora con el 60% de las organizaciones de donación de órganos en Estados Unidos, lo que representa entre 7.000 y 8.000 donantes potenciales al año. «Es una persona brillante», afirma Dorrie Dils, directora ejecutiva de Gift of Life Michigan, que ahora trabaja con Ossium. «Es una oportunidad para brindar a las familias de los donantes algo que puede marcar la diferencia en la vida de miles de personas».
En 2024, una mujer de Detroit de 68 años con leucemia, que no tenía otras opciones disponibles, recibió el primer trasplante. «En teoría, iba a funcionar, pero la incertidumbre persiste hasta que llega el primer paciente», dice Woods. «Ella fue nuestra verdadera pionera».
Ossium se centra ahora en prepararse para comercializar su médula ósea, de modo que cualquier médico pueda trasplantarla a sus pacientes. Pero Caldwell y Woods tienen grandes planes para el futuro. Una posibilidad es utilizar su médula para reducir el rechazo en pacientes trasplantados. Ossium también espera ampliar el uso de la médula ósea más allá del cáncer, a la anemia falciforme, que afecta a 8 millones de personas en todo el mundo, e incluso a enfermedades autoinmunes, como la diabetes tipo 1.
Debido a los riesgos, el trasplante de médula ósea se ha considerado tradicionalmente un tratamiento de último recurso y se ha utilizado para afecciones graves, a menudo mortales. «En teoría, cualquier enfermedad del sistema inmunitario podría curarse con un trasplante de médula ósea. La clave está en demostrar que los efectos secundarios no superan los beneficios», afirma Caldwell. «Queremos erradicar estas enfermedades sanguíneas e inmunitarias».
En última instancia, Caldwell espera poder usar médula ósea congelada para prolongar la vida. Pero calcula que probablemente falten al menos diez años para eso. «Lo que imaginamos es una persona generalmente sana, pero de unos 70 años. Usaríamos este futuro trasplante optimizado y, en esencia, reiniciaríamos su sistema inmunológico al de 25 años». ¿Le gustaría a él personalmente reiniciar su sistema inmunológico de esa manera? «Por supuesto», dice. «Sin duda».